Programmi di Supporto ai Pazienti: lo scenario attuale in attesa di un intervento normativo.

La regolamentazione attuale in Europa

Il quadro normativo sui PSP rimane tuttavia frammentario e diffuso, non esiste una definizione uniforme di PSP a livello europeo. L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), nelle sue Linee Guida sulla Buona Pratica di Farmacovigilanza (GVP - Good pharmacovigilance practices), ha definito il PSP come: "un sistema organizzato in cui un titolare di un'autorizzazione all'immissione in commercio riceve e raccoglie informazioni relative all'uso dei suoi medicinali." Esempi di PSP forniti da EMA comprendono programmi di supporto ai pazienti e di gestione delle malattie post-autorizzazione del medicinale, i sondaggi su pazienti e operatori sanitari, la raccolta di informazioni sulla compliance da parte dei pazienti o schemi di compensazione e rimborso.

La definizione dell'EMA è la stessa stabilita dall'UK Association of the British Pharmaceutical Industry contenuta nel suo "Guidance notes for patient safety and pharmacovigilance in patient support programmes" del 2011.

Anche il Codice di condotta di Medicines for Europe, un'organizzazione non governativa e senza scopo di lucro che rappresenta le associazioni industriali del farmaco e le aziende farmaceutiche di tutta Europa, definisce i PSP come "accordi non promozionali finanziati dall'azienda che aiutano i pazienti consenzienti o i caregiver, direttamente o tramite i loro medici, a comprendere e/o gestire meglio la loro patologia".

Esempi di PSP forniti da Medicines for Europe comprendono la messa a disposizione di infermieri per assistere i pazienti nella somministrazione di farmaci, una linea telefonica di assistenza dedicata ai pazienti, o un contatto periodico per controllare l'aderenza alle prescrizioni fornite. Inoltre, è stato anche osservato che: "La selezione e la gestione dei fornitori di PSP, e il processo decisionale relativo ai PSP, sono attività tipicamente svolte all'interno della funzione medica dell'azienda con un supporto significativo della farmacovigilanza, e devono rimanere indipendenti dalle funzioni commerciali e di marketing".

In Italia, la disciplina del PSP è contenuta nel Codice deontologico di Confindustria, il cui articolo 4.7 definisce il PSP "un programma di assistenza sanitaria realizzato a beneficio del paziente in trattamento con un farmaco già autorizzato all’immissione in commercio da parte dell’azienda/e farmaceutica/e (es.: servizi telefonici e domiciliari di supporto alla terapia, servizi di monitoring della terapia anche attraverso attività diagnostiche, ecc.)...". Il codice fornisce ulteriori elementi per l'implementazione del PSP, chiarendo, tra l'altro, che il programma deve garantire la gestione della farmacovigilanza, la gestione della privacy, la responsabilità della gestione dei materiali, la responsabilità per la compliance e la gestione giuslavoristica.

Non esistono quindi leggi o regolamenti a livello europeo che disciplinano in modo uniforme l’implementazione di PSP. Molti paesi, regioni e associazioni di categoria hanno adottato dei regolamenti propri che riguardano, e spesso limitano, questi programmi. In ogni caso, i titolari delle autorizzazioni all'immissione al commercio dei farmaci (AIC) sono tenuti ad implementare i PSP nel pieno rispetto di tutte le leggi, regolamenti e codici etici di settore, nonché nel rispetto dei provvedimenti di natura più generale ad essi comunque applicabili, quali le leggi anti-corruzione.

Modelli di PSP

Dal punto di vista operativo, la mancanza di una regolamentazione ha permesso lo sviluppo di diverse "modalità" di implementazione di PSP, che variano anche in base al tipo medicinale o dispositivo medico, la natura della patologia e il suo trattamento, ed al luogo in cui è condotto il programma, se presso la struttura sanitaria (health care organisation - HCO) o presso il domicilio del paziente.

I PSP devono essere progettati ed implementati dai dipartimenti di compliance and medical affairs onde evitare una qualsiasi finalità o uso commerciale. Tali dipartimenti devono assicurare una corretta gestione della farmacovigilanza, della protezione dei dati e della comunicazione del programma e dei relativi materiali.

Più specificamente, il PSP deve essere compreso nel piano di farmacovigilanza della società. I dipartimenti dedicati alla compliance devono inoltre assicurarsi che i dati raccolti durante il PSP siano utilizzati solo ai fini di supporto al paziente. Ogni altro uso deve essere concordato separatamente, in linea con le leggi applicabili e i principi deontologici. Inoltre, in tutti i materiali del PSP occorre rispettare le norme sulla pubblicità dei medicinali, ovvero le norme contenute nel codice comunitario relativo ai medicinali per uso umano (Direttiva 2001/83/CE) e nelle normative nazionali. La gestione e lo smaltimento di materiali, quali medicinali e dispositivi medici, deve essere corretta.

L’approvazione da parte del medico curante o dell'HCO è necessaria per implementare un PSP sia all’interno di un HCO che presso il domicilio del paziente (e quest'ultimo deve fornire il proprio consenso al programma nonché al trattamento dei propri dati personali).

I PSP possono essere condotti dal titolare dell’AIC (o dalla società che commercializza dispositivi medici) direttamente o tramite un soggetto terzo che fornisce il supporto di operatori sanitari abilitati (health care professionals – HCP) che devono necessariamente essere coinvolti nel programma. Soltanto i medici e gli HCP possono fornire supporto al paziente nell’ambito di un PSP: alcune eccezioni possono trovare applicazione nei casi di mera assistenza o formazione sull’uso di dispositivi medici.

Se il PSP viene svolto con il supporto di un provider esterno, il titolare dell'AIC (o la società che commercializza dispositivi medici) deve stipulare un contratto quadro con il provider per disciplinare i reciproci obblighi e responsabilità. Solitamente il provider redige anche un manuale operativo che spiega in dettaglio tutte le fasi per l'attuazione del PSP e al quale devono attenersi tutte le parti coinvolte.

Inoltre, va data particolare attenzione alle esigenze dei fornitori di servizi coinvolti nei PSP, sia alla luce della tipologia del servizio da prestare - per assicurare che vi siano funzioni idonee a garantire il rispetto degli obblighi imposti al titolare dell’AIC, quale la farmacovigilanza - che in tema di protezione dei dati personali.

In caso di coinvolgimento di un fornitore di servizi, in alcuni paesi, come l'Italia, si raccomanda di verificare il rispetto del modello alla normativa sul lavoro per evitare forme di somministrazione illecita di personale.

Il PSP domiciliare può essere effettuato a condizione che il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto del relativo medicinale preveda espressamente la possibilità di somministrare il farmaco presso il domicilio del paziente.

Farmacovigilanza

Nel disegnare un PSP è essenziale prevedere attività dirette all’identificazione, valutazione e prevenzione di effetti avversi o di ogni altro problema relativo all’utilizzo del medicinale (i.e. obblighi di farmacovigilanza).

Le GVP dell’EMA elencano i requisiti applicabili ai titolari di AIC per la gestione e comunicazione dei dati sulla sicurezza derivanti da PSP che comportano l'interazione diretta con i pazienti e/o i loro caregiver per aiutare a gestire il trattamento farmacologico e gli esiti della malattia (e.g. l'aderenza, consapevolezza ed educazione) o per fornire supporto agli HCP e ai loro pazienti.

Nell'ambito dei PSP, i titolari delle AIC possono raccogliere informazioni relative all'uso dei propri medicinali, pazienti e i loro caregiver e possono segnalare eventi che si sono verificati in concomitanza con l’utilizzo di medicinali e in cui si potrebbero sospettare reazioni avverse.

Le linee guida dell'EMA specificano che le segnalazioni di casi gravi o non gravi di reazioni avverse originatesi all'interno del PSP sono considerate "sollecitate"; pertanto, devono avere un livello di completezza tale da consentire al titolare dell'AIC di decidere di effettuare eventuali segnalazioni alle autorità competenti. L'azienda farmaceutica dovrà progettare il sistema di rilevazione con adeguata diligenza prevedendo, ad esempio, una fase di follow-up nel caso in cui ritenga che la segnalazione non sia esaustiva.

Quando il PSP viene svolto direttamente da un fornitore di servizi, nell’accordo quadro di servizi tra titolare dell’AIC e il fornitore, è importante identificare gli obblighi e le responsabilità di farmacovigilanza, indicando, inter alia, le modalità e i tempi per lo scambio di informazioni tra le parti.

PSP digitali

Si auspica a breve un intervento normativo sui PSP che fornisca linee guida chiare sullo sviluppo e implementazione dei programmi.

In particolare, si avverte la necessità di regolamentare i PSP che prevedono l’uso di sistemi o prodotti digitali, che sono diventati più comuni anche a causa dell’emergenza Covid-19 e dell'esigenza, sempre più sentita, di fornire servizi a distanza ai pazienti.

I PSP utilizzano più frequentemente strumenti digitali come applicazioni per telefoni cellulari o dispositivi connessi alla rete. Ad esempio, un PSP digitale può prevedere l'utilizzo di una app che permette al paziente di ricevere informazioni e indicazioni video-audio sulla propria terapia, di inserire i propri dati utili alla gestione del percorso terapeutico e di interagire con il medico o il caregiver.

L’attuale dibattito sulla regolamentazione delle terapie digitali e dei prodotti terapeutici digitali sta avendo un impatto anche sui PSP e comporta – almeno per il momento – la necessità di effettuare una valutazione caso per caso per accertare se il dispositivo medico utilizzato è idoneo secondo il nuovo Regolamento sui Dispositivi Medici e le linee guida della Commissione Europea MEDDEV 2.1/6.